轉(zhuǎn)自：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)  (2014-10-08 第8版 醫(yī)藥)

    Me-too是研發(fā)經(jīng)驗(yàn)不足的中國企業(yè)目前普遍采取的新藥模式，但有觀點(diǎn)認(rèn)為：該模式實(shí)際上是以藥品上市后的市場(chǎng)、銷售的風(fēng)險(xiǎn)為代價(jià)換取研發(fā)過程的安全。中國企業(yè)目前最好的策略是進(jìn)入無人競(jìng)爭(zhēng)的領(lǐng)域，Me-only的新藥模式才是真正的機(jī)會(huì)所在。

   “與First-in-class(首創(chuàng)新藥)相比，盡管Me-too模式更容易發(fā)現(xiàn)新藥，但現(xiàn)有的藥品支付環(huán)境令這類產(chǎn)品很難在市場(chǎng)生存。中國企業(yè)目前最好的策略是進(jìn)入無人競(jìng)爭(zhēng)的領(lǐng)域。Me-only的新藥模式才是真正的機(jī)會(huì)所在?！?0月12日，山東亨利醫(yī)藥公司總裁黃振華在蘇州舉行的同寫意論壇成立十周年之“尋找中國新藥之魂”會(huì)議上提出。

Me-too風(fēng)險(xiǎn)更大

    與會(huì)人士指出，說到中國企業(yè)的新藥研發(fā)模式，Me-too(me-better)是避不開的關(guān)鍵詞。Me-too實(shí)質(zhì)上是通過對(duì)已驗(yàn)證靶點(diǎn)有活性的化合物進(jìn)行結(jié)構(gòu)修飾而獲得專利，并通過臨床開發(fā)成為“獨(dú)家新藥”的一種模式，是研發(fā)經(jīng)驗(yàn)不足的中國企業(yè)目前普遍采取的新藥模式。

    Me-too模式已成為國內(nèi)企業(yè)規(guī)避創(chuàng)新藥開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的穩(wěn)妥之舉。然而，黃振華認(rèn)為，Me-too模式實(shí)際上是以藥品上市后的市場(chǎng)、銷售的風(fēng)險(xiǎn)為代價(jià)換取研發(fā)過程的安全。“風(fēng)險(xiǎn)并未消除，只是轉(zhuǎn)化了一種形式，實(shí)際上，后置風(fēng)險(xiǎn)遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于新藥風(fēng)險(xiǎn)前置的模式?！?

    據(jù)了解，山東亨利藥業(yè)于2011年成立，專注于1.1類新藥研發(fā)，其中進(jìn)展最快的是非甾體類鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑KBP-5074。

    由于作用機(jī)制、適應(yīng)癥等與首創(chuàng)新藥幾乎沒有區(qū)別，Me-too藥品上市后將面對(duì)首創(chuàng)新藥及其仿制藥的雙重競(jìng)爭(zhēng)：在首創(chuàng)新藥“馬太效應(yīng)”優(yōu)勢(shì)的影響下，Me-too新藥很難贏得與首創(chuàng)新藥的競(jìng)爭(zhēng);首創(chuàng)新藥在上市時(shí)，一般專利保護(hù)還剩下8年左右，專利過期，首創(chuàng)新藥的仿制藥面世，該靶點(diǎn)的所有新藥都將被仿制藥終結(jié)。

    同時(shí)，黃振華認(rèn)為，Me-too的研發(fā)比原創(chuàng)藥物容易，但仍然是一項(xiàng)耗時(shí)耗力的艱苦勞動(dòng)。即便研發(fā)成功，順利上市也很難被臨床界、政府以及保險(xiǎn)公司所接受。

    記者從會(huì)上了解到，近30年來的全球醫(yī)藥市場(chǎng)顯示，即使首創(chuàng)新藥有少許缺陷，Me-too新藥表現(xiàn)更為突出，但首創(chuàng)新藥一般會(huì)占市場(chǎng)份額的80%左右，第二家約占20%，第三家就幾乎沒有機(jī)會(huì)了。

    與會(huì)專家分析，Me-too新藥也并不是完全沒有機(jī)會(huì)，如果起步時(shí)間早，新藥準(zhǔn)入過程順利，上市時(shí)首創(chuàng)新藥的仿制藥還沒出現(xiàn)，二者形成的時(shí)間差就可以形成一定的銷售額。例如，浙江貝達(dá)的鹽酸?？颂婺崞褪?011年上市，同靶點(diǎn)競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品吉非替尼的專利將在2016年到期。

進(jìn)入無人領(lǐng)域

    如果國內(nèi)企業(yè)新藥首選策略“Me-too模式”失靈，現(xiàn)在機(jī)會(huì)在哪兒?黃振華分析認(rèn)為，本土創(chuàng)新企業(yè)從事first-in-class項(xiàng)目也很難在開發(fā)競(jìng)爭(zhēng)中取得優(yōu)勢(shì)，基本面臨被me-too的命運(yùn)，從me-too、first-in-class到me-only是中國企業(yè)無奈的選擇。“中國企業(yè)目前最好的策略是進(jìn)入沒有競(jìng)爭(zhēng)的領(lǐng)域，避免競(jìng)爭(zhēng)才是適合中國公司的新藥競(jìng)爭(zhēng)策略?！?

    在全球藥物研發(fā)投入增長(zhǎng)、上市新藥卻在下降的背景下，大型跨國制藥企業(yè)已不再是創(chuàng)新的源動(dòng)力，取而代之的是活躍的小型生物技術(shù)公司，這一趨勢(shì)也正在中國上演。

    同寫意新藥英才俱樂部理事長(zhǎng)、國家新藥審批委員會(huì)專家朱迅直言，跨國制藥企業(yè)曾耗巨資建立研發(fā)中心，這種大的研發(fā)模式已經(jīng)死去，未來的趨勢(shì)是“VC(風(fēng)險(xiǎn)投資)+IP(知識(shí)產(chǎn)權(quán))+CRO”。

    藥明康德執(zhí)行副總裁兼首席運(yùn)營(yíng)官楊青在會(huì)上講了一個(gè)案例，兩年前，美國一個(gè)只有2.5位員工(2個(gè)全職和一個(gè)兼職員工)的創(chuàng)業(yè)公司在罕見病領(lǐng)域有一個(gè)生物藥研發(fā)的項(xiàng)目，創(chuàng)始人把想法告訴了藥明康德，藥明康德投資基金參與投資，并在平臺(tái)上進(jìn)行開發(fā)，18個(gè)月后拿到了很好的數(shù)據(jù)，項(xiàng)目以超過1億美元的總體價(jià)格(包括里程金)被同領(lǐng)域的另一家公司收購。

   “藥明康德以往的客戶以大型制藥企業(yè)為主，現(xiàn)在，科學(xué)家只要有好的想法，再小的創(chuàng)新藥研發(fā)團(tuán)隊(duì)都能借助外力讓夢(mèng)想變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)。”楊青說。